Nuevo nanomedicamento para la enfermedad rara de Fabry
El nuevo medicamento mejora los tratamientos actuales y ayuda a reducir los costes y a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Se trata de uno de los logros más importantes del proyecto europeo Smart4Fabry, que termina ahora tras cuatro años de trabajo.
26/02/2021
El avance de la nanomedicina abre nuevas posibilidades en el desarrollo de fármacos, como el que se ha desarrollado recientemente para la enfermedad rara de Fabry, con una eficacia mejorada frente a los tratamientos existentes autorizados.
El proyecto europeo Smart4Fabry llega así a su fin con uno de los mejores resultados esperados: la designación de un nuevo medicamento huérfano por la Comisión Europea y la posibilidad así de avanzar en el tratamiento de Fabry, una enfermedad rara, que se estima que afecta aproximadamente a 2,6 de cada 10.000 personas en la UE.
Se trata de una enfermedad crónica debilitante debido a episodios recurrentes de dolor severo difícilmente controlables con analgésicos convencionales, y potencialmente mortal debido a la insuficiencia renal y a las complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares que conlleva.
“Con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque,posible gracias a la nanotecnología” explica Nora Ventosa, investigadora del CIBER-BBN y del ICMAB-CSICque ha coordinado el proyecto.
Necesidad de nuevos tratamientos para la enfermedad
Esta enfermedad, también conocida como enfermedad de Anderson-Fabry, representa el trastorno de almacenamiento lisosómico más frecuente. Es causada por una ausencia o deficiencia de la enzima α-galactosidasa A (GLA), que provoca la acumulación lisosómica de globotriaosilceramida (Gb3) y sus derivados en los lisosomas de una amplia variedad de tejidos, responsable de las manifestaciones clínicas. Los tratamientos actuales consisten enla administración intravenosa dela enzima GLA, pero presentanuna eficacia limitada y una mala biodistribución.
El fármaco que se ha desarrollado esuna nueva nanoformulación de GLA(nanoGLA)quemejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. “El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados, demostrándose que la estrategia de aportede la enzima GLA mediante unnanoliposoma inteligentea las células afectadas resulta altamente exitosa” explica Ibane Abasolo investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficaciaen elproyecto.
El producto nanoGLA se ha obtenido mediante la tecnología de formulación DELOSTM, una plataforma innovadora para la producción robusta de nanomedicinas de manera eficiente y sostenible.
Interdisciplinariedad y colaboración público-privada
El proyecto Smart4Fabry lleva desarrollándose desde 2017 gracias a una financiación europea -del programa Horizon 2020- de 5,8 millones de euros. Su consecución ha sido posible gracias a la colaboración de varios grupos del CIBER-BBN en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), el Instituto de Química Avanzada de Catalunya (IQAC-CSIC),el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB). Ha sido necesaria, asimismo, la aportación de conocimiento de diferentes disciplinas tanto del ámbito académico como empresarial.