Avançant en la recerca d'un fàrmac per tractar l'atròfia multisistèmica
Un projecte de l’IBB, liderat per Salvador Ventura, ha estat un dels sis seleccionats per la Multiple System Atrophy Coalition al seu programa d’ajuts d’enguany. L’ajut permetrà als investigadors avançar en l’estudi de molècules que han identificat amb potencial per al tractament de l’atròfia multisistèmica, una malaltia neurodegenerativa que afecta més de 30.000 persones a Europa.
04/10/2021
El grup de recerca en Plegament de Proteïnes i Malalties Conformacionals de l’Institut de Biotecnologia i Biomedicina (IBB), liderat per Salvador Ventura, catedràtic del Departament de Bioquímica i Biologia Molecular, ha obtingut un dels ajuts que concedeix anualment la Multiple System Atrophy Coalition, una prestigiosa organització internacional sense ànim de lucre que té com a objectiu millorar la qualitat de vida de les persones amb atròfia multisistèmica (AMS), que només a Europa afecta més de 30.000 persones.
L’AMS és una malaltia òrfena de progressió ràpida i altament discapacitant que pertany al grup de les sinucleïnopaties (entre les quals hi ha també el pàrkinson), causades per l’acumulació gradual d’una proteïna, l’alfa-sinucleïna, que quan es plega malament al cervell forma agregats tòxics, fet que provoca disfunció glial i neuronal i neurodegeneració.
El projecte dels investigadors de l’IBB, anomenat “Optimització d’una petita molècula per inhibir l’agregació d’alfa-sinucleïna en l’atròfia multisistèmica”, ha estat dotat amb un ajut de 50.000 € que permetrà als investigadors avaluar l’activitat antiagregant, neuroprotectora i les propietats farmacocinètiques d’una trentena de molècules de segona generació que han identificat en estudis previs i que han demostrat alta permeabilitat teòrica a la barrera hematoencefàlica i antiagregació. Les molècules s’avaluaran in vitro i els compostos més actius s’estudiaran en dos models de la malaltia de C. Elegans. En una segona fase del projecte, que es podrà renovar un any més, els investigadors provaran les dues millors molècules en ratolins models d’AMS. Aquesta segona part del projecte ha estat també reconegut amb un ajut Proof of Concept de la Universitat i i es realitzarà en col·laboració amb el professor Wassilios Meissner, director de l'Institut de Malalties Neurodegeneratives de la Universitat de Bordeus.
“Fins ara no s’ha descobert cap tractament que pugui modificar el curs de l’AMS i els fàrmacs actuals només proporcionen un alleujament parcial. Per això és urgent desenvolupar nous tractaments que frenin la seva progressió”, assenyala Salvador Ventura. L’investigador afegeix que l’objectiu final del seu equip és validar una molècula amb propietats òptimes similars a les d’un fàrmac i amb capacitat per reduir l’agregació de l’alfa-sinucleïna i la perduda neuronal en ratolins, per generar la base preclínica per a una futura teràpia.