Avanzando en la investigación de un fármaco para tratar la atrofia multisistémica
Un proyecto del IBB, liderado por Salvador Ventura, ha sido uno de los seis seleccionados por la Multiple System Atrophy Coalition en su programa de ayudas a la investigación. La ayuda permitirá a los investigadores avanzar en el estudio de moléculas que han identificado con potencial para el tratamiento de la atrofia multisistémica, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a más de 30.000 personas en Europa.
04/10/2021
El grupo de investigación sobre Enfermedades del plegamiento de proteínas y de la conformación del Instituto de Biotecnología y Biomedicina (IBB), liderado por Salvador Ventura, catedrático del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, ha obtenido uno de los premios que concede anualmente la Multiple System Atrophy Coalition, una prestigiosa organización internacional sin ánimo de lucro que tiene como objetivo mejorar la calidad de vida de las personas con atrofia multisistémica (AMS), que sólo en Europa afecta a más de 30. 000 personas.
La AMS es una enfermedad de progresión rápida y altamente discapacitante que pertenece al grupo de las sinucleinopatías (entre las que se encuentra también el párkinson), causadas por la acumulación en el cerebro de una proteína, la alfa-sinucleína, que cuando se pliega mal forma agregados tóxicos, lo que provoca disfunción glial y neuronal y neurodegeneración.
El proyecto de los investigadores del IBB, denominado "Optimización de una pequeña molécula para inhibir la agregación de alfa-sinucleína en la enfermedad multisistémica", ha sido dotado con un presupuesto de 50. 000 € que permitirá a los investigadores evaluar la actividad antiagregante, neuroprotectora y las propiedades farmacocinéticas de una treintena de moléculas de segunda generación que han identificado en estudios previos y que han demostrado una alta permeabilidad teórica a la barrera hematoencefálica y antiagregación. Las moléculas se evaluarán in vitro y los compuestos más activos se estudiarán en dos modelos de la enfermedad de C. Elegans. En una segunda fase del proyecto, que se podrá renovar un año más, los investigadores probarán las dos mejores de moléculas en ratones modelos de AMS. Esta segunda parte del proyecto ha sido también reconocida con una Proof of Concept de la Universidad y se realizará en colaboración con el profesor Wassilios Meissner, director del Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de la Universidad de Burdeos.
"Hasta ahora no se ha descubierto ningún tratamiento que pueda modificar el curso de la AMS y los fármacos actuales sólo proporcionan un alivio parcial. Por ello es urgente desarrollar nuesvos tratamientos que frenen su progresión", señala Salvador Ventura. El investigador afirma que el objetivo final de su equipo es validar una molécula con propiedades óptimas similares a las de un fármaco y con capacidad para reducir la agregación de la alfa-sinucleína y la pérdida neuronal en ratones, para generar la base preclínica para una futura terapia.